这款产品创新性地结合神经原位转分化技术和肿瘤免疫疗法用于神经系统最高发、恶性程度最高的胶质母细胞瘤治疗，不仅显著提高肿瘤细胞的杀伤能力，并且能将对化药、免疫治疗不敏感的肿瘤干细胞或者耐药逃逸的肿瘤细胞转分化为不再具备分裂增殖能力的类神经元细胞，有效阻断肿瘤复发的细胞来源，从而解决胶质母细胞瘤高复发这一临床痛点，显著延长患者生存期。
这是一款通用型视网膜退行性疾病（适应症包括视网膜色素变性、老年黄斑变性等）创新疗法，有别于其他经典的眼科单基因替代治疗方案。这款产品并不针对特定基因序列突变进行修复，而是将视网膜内一类胶质细胞Muller细胞转分化为感光细胞，从而帮助这类致盲疾病患者恢复/改善视觉；并改善胶质细胞增生带来的纤维化问题，改善感光细胞的生存环境，保护感光细胞。相比特定基因序列突变修复策略，有更广泛的适应症人群，对中晚期病人有效，易于产业化。视网膜色素变性和老年黄斑变性病人在中国分别有50万和4000万规模之巨，这款产品有望成为年销售额达百亿的重磅药物。
这项技术的核心在于利用病毒载体将特定神经转录因子递送至脑内，在受损脑区（如海马体、皮层）将大量可分裂再生的内源性胶质细胞，重编程转化为功能性神经元，从而修复受损神经系统。该技术有望给阿尔兹海默、帕金森、肌萎缩侧索硬化症等神经退行性疾病患者带来逆转的可能。同时，与传统干细胞移植相比，该技术具有无免疫排斥、无成瘤风险、转化效率高且成本更低的显著优势。
